Nadir Hastalıklarda Doğru Tedaviye Zamanında Erişim için İş Birliğine İhtiyacımız var

14.03.2019

Nadir hastalıklar, genellikle diyabet veya kalp hastalığı gibi daha genel durumlara kıyasla çok daha az sayıda insanda görülen çok çeşitli hastalıklar grubudur. Nadir hastalıklar ağır, kronik olma eğiliminde ve birçok durumda ilerleyici, yıkıcı ve hayatı tehdit edicidir. Nadir hastalığı olan bir kişinin doğru tanıyı alması ortalama 8 yıl, hatta daha fazla sürebilirken bu tanıyı almak için birden fazla doktora görünmesi gerekiyor.

28 Şubat Nadir Hastalıklar Günü dolayısıyla açıklama yapan Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD), nadir hastalıklarla mücadele eden hastalar ve yakınlarına daha kaliteli bir hayat sağlamak için ilk atılması gereken adımın öncelikle doğru bir tanı sunmak olduğunu vurgulayarak tüm paydaşların bu zorlu alanda iş birliğine ihtiyacı olduğunu belirtti.

İlaç şirketlerini nadir hastalıklara yönelik araştırma yapmaya ve ilaç geliştirmeye teşvik etmek amacıyla nadir hastalıkların tedavisi için geliştirilen ilaçlara “Yetim İlaç Statüsü” verilmesine olanak sağlayan yasal düzenlemeler büyük önem taşımaktadır.

Yetim ilaç mevzuatı, yürürlüğe girdiği ülkelerde nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlara erişimde önemli bir fark yaratmıştır. Örneğin, Avrupa Birliği’nde Yetim İlaçlar Yönetmeliği yürürlüğe girmeden önce nadir hastalıklar için sadece 8 tedavinin ruhsat onayı varken, mevzuatın yürürlüğe girmesinden bu yana 125’ten fazla ürüne ruhsat onayı verilmiştir.